Drug Discovery Industry Roundup mit Barry Bunin - 9. Juni 2021

"F.D.A. Approves Alzheimer's Drug Despite Fierce Debate Over Whether It Works" So titelte die New York Times ihre Story über die beschleunigte Zulassung des Biogen-Medikaments Aducanumab durch die FDA, das unter dem Markennamen Aduhelm vertrieben wird. Die New York Times stellt fest: "Patientenschutzgruppen hatten sich vehement für die Zulassung eingesetzt." In dem Artikel heißt es u.a.: "In der Erkenntnis, dass die klinischen Studien des Medikaments unvollständige Beweise für die Wirksamkeit geliefert hatten, erteilte die F.D.A. die Zulassung für das Medikament, verlangte aber von Biogen die Durchführung einer neuen klinischen Studie. Wenn die neue Studie, die so genannte Phase 4-Studie, die Wirksamkeit des Medikaments nicht nachweisen kann, kann die F.D.A. die Zulassung zurückziehen, ist aber nicht dazu verpflichtet." Der Artikel zitiert Dr. Lon Schneider, Direktor des California Alzheimer's Disease Center an der University of Southern California, der bei der Durchführung einer der Aducanumab-Studien half, mit den Worten: "Es gibt so wenig Beweise für die Wirksamkeit. Ich weiß nicht, was die F.D.A. hier interessiert hat." Währenddessen bringt FIERCE Biotech einen Artikel mit der Überschrift "FDA's 'Intellectually Insulting' Aducanumab Decision Opens Up a Regulatory Foothold for Leading Competitors." Und Endpoints News bringt einen Artikel mit dem Titel "Just How Sadly Misguided is the FDA on Aducanumab?" Die Welt braucht wirksame Behandlungen gegen diese verheerende Krankheit, daher wird es interessant sein zu sehen, wie die Phase-4-Studie verläuft. Und die Auswirkungen, falls und wenn sie abgeschlossen ist.

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Sind nackte Maulwurfsratten der Jungbrunnen? Drug Discovery News bringt eine faszinierende Geschichte: "Focus Feature: Researchers Collect Critters to Unlock Cancer Secrets". Der Artikel beginnt: "Klassische Modellsysteme wie Zellkulturen und Mäuse sind der Schlüssel zum Verständnis von Krebs. Aber was können wir lernen, wenn wir untersuchen, wie Krebs in anderen Modellen funktioniert? Tiere wie Nacktmullen und Tasmanische Teufel bieten eine neue Perspektive darauf, wie Krebs funktioniert und wie wir ihn behandeln können." Hier ist ein Auszug aus dem Artikel, der das Interesse derjenigen unter uns weckt, die an der Entdeckung neuer pharmazeutischer Wirkstoffe interessiert sind: "Nacktmullen leben länger als alle anderen Nagetiere. Sie können fast fünfunddreißig Jahre alt werden - eine Maus gleicher Größe lebt nur vier Jahre. Während Mäuse anfälliger für Krebs sind als Menschen, haben Nacktmulle eine unglaublich niedrige Krebsinzidenz, und sie leiden überhaupt nicht unter altersbedingten Krankheiten." Finden Sie einen Weg, diese Vorteile in Flaschen zu füllen, und die Welt wird zu Ihrer Labortür rennen.

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"Maschinelles Lernen boomt in der Medizin. It's Also Facing a Credibility Crisis." So lautet die faszinierende Überschrift eines aktuellen STAT News-Artikels über die Notwendigkeit, sicherzustellen, dass nur hochwertige Informationen in maschinelle Lernsysteme eingespeist werden. Klingt logisch, aber der Artikel verweist auf mehrere Studien, die unter dem Deckmantel des maschinellen Lernens durchgeführt wurden, die aufgrund des alten Problems "Garbage in, garbage out" schwerwiegende Fehler aufwiesen. Im Artikel heißt es u. a.: "Forscher stürzten sich darauf zu sehen, ob künstliche Intelligenz die vielen Geheimnisse von Covid-19 enträtseln könnte - und das aus gutem Grund. Es gab einen Mangel an Tests und Behandlungen für eine rasant wachsende Zahl von Patienten. ... Hunderte von Studien strömten auf Preprint-Servern und in medizinische Fachzeitschriften und behaupteten, die Fähigkeit von KI zu demonstrieren, diese Aufgaben mit hoher Genauigkeit zu erfüllen. Erst viele Monate später begann ein Forscherteam der University of Cambridge in England, die Modelle zu untersuchen - insgesamt mehr als 400 - und kam zu einem ganz anderen Ergebnis: Jedes einzelne war (ihrer Meinung nach) fatal fehlerhaft. ... Die Überprüfung ergab, dass die Algorithmen oft auf kleinen, einseitigen Datenproben mit begrenzter Vielfalt trainiert wurden; einige verwendeten sogar dieselben Daten für Training und Test, eine Kardinalsünde, die zu irreführend beeindruckender Leistung führen kann." Es ist eine gute Lektüre, mit vielen Best Practices für maschinelles Lernen. KI und ML werden sicherlich einen wachsenden Einfluss auf die medizinische Forschung haben. Der Artikel betont, dass diese Werkzeuge richtig eingesetzt werden müssen.

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DasHerz auf der Zunge tragen hat mit Digital Fabric eine neue Bedeutung. Pharmaphorum bringt einen interessanten Artikel mit dem Titel "Digital Fabric Could be Used to Measure Health Data" über ein Team des MIT, das eine Arbeit veröffentlicht hat, in der es darum geht, winzige digitale Geräte in Stoff einzubauen, der als Hemd oder anderes Kleidungsstück getragen werden kann (und der bis zu zehn Waschgänge überstehen kann). Im Pharmaphorum-Artikel heißt es: "Das bedeutet, dass mit diesem Material hergestellte Gewebe für Anwendungen in den Bereichen physiologische Überwachung, Mensch-Computer-Schnittstellen und maschinelles Lernen am Körper eingesetzt werden könnten - allesamt faszinierende Möglichkeiten für digitale Gesundheitsanwendungen." Wie klein sind die Chips? Sie sind nicht in den Stoff eingebettet, sondern in einen Faden, der mit einer Nadel in den Stoff genäht wird. Der MIT-Student Gabriel Loke ( PhD ), einer der Hauptautoren der Studie, wird mit den Worten zitiert: "Wenn man es in ein Hemd steckt, spürt man es überhaupt nicht. Diese Art von Stoff könnte Quantität und Qualität offener Daten liefern, um neue Körpermuster zu extrahieren, von denen wir bisher nichts wussten."

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Biden sucht großen Schub für die Gesundheitsforschung. Applied Clinical Trials wirft einen Blick auf die Budget-Wunschliste" von Präsident Biden, die Erhöhungen für die öffentliche Gesundheit und Forschung vorsieht. Natürlich muss das alles seinen Weg durch den Kongress finden, aber die Zahlen sind ermutigend. Der Artikel merkt an: "Während die National Institutes of Health (NIH) bei einem Budget von 50,5 Milliarden Dollar im Jahr 2022 eine satte Erhöhung der Mittel um 22% erfahren würden, würden 6,5 Milliarden Dollar dieser Erhöhung die neue Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) innerhalb der NIH finanzieren, ein heiß diskutierter Vorschlag, der viele Fragen aufgeworfen hat. Dieser Vorschlag hat viele Fragen aufgeworfen. Konzipiert als Parallele zur Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA) des Verteidigungsministeriums, diskutieren die Beteiligten bereits darüber, ob die ARPA-H innerhalb der NIH angesiedelt oder unabhängig sein sollte, wie sie "transformative" Forschungsthemen für verschiedene Krankheiten vorantreiben könnte und wie ihre Projekte den privaten Sektor in Forschung und Entwicklung und Technologietransfer einbeziehen würden. Ein Bericht des Congressional Research Service über die ARPA-H-Initiative fasst diese Fragen und Optionen für das weitere Vorgehen zusammen. Die Regierung strebt auch ein Budget von 8,5 Milliarden Dollar für die Centers for Disease Control and Prevention (CDC) an, eine bemerkenswerte Erhöhung der Mittel für diese normalerweise vernachlässigte Behörde um 1,5 Milliarden Dollar (plus 21%). Und die Biomedical Advanced Research and Development Authority würde 227 Millionen Dollar für einen 823-Millionen-Dollar-Ausgabenplan erhalten, um den nationalen Vorrat aufzubauen und sich auf zukünftige Pandemien vorzubereiten."

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Barry A. Bunin, PhD, ist Gründer und CEO von Collaborative Drug Discovery, das einen modernen Ansatz für die Forschungsinformatik in der Arzneimittelforschung bietet, auf den sich weltweit Tausende von führenden Forschern verlassen. CDD Vault^® ist eine gehostete biologische und chemische Datenbank, die Ihre privaten und externen Daten sicher verwaltet.