Tour d'horizon de l'industrie de la découverte de médicaments avec Barry Bunin - 9 juin 2021

Barry Bunin, PhD Fondateur et PDG Collaborative Drug Discovery

Barry Bunin, PhD
Fondateur et directeur général
Collaborative Drug Discovery

"LaFDA approuve un médicament contre la maladie d'Alzheimer malgré un débat acharné sur son efficacité" C'est ainsi que le New York Times a titré son article sur l'approbation accélérée par la FDA du médicament de Biogen, l'aducanumab, qui sera connu sous le nom d'Aduhelm. Le New York Times note que "les groupes de défense des patients avaient exercé un lobbying vigoureux en faveur de l'approbation". L'article se lit, en partie, comme suit : "Reconnaissant que les essais cliniques du médicament n'avaient fourni que des preuves incomplètes de son efficacité, la F.D.A. a autorisé l'utilisation du médicament mais a exigé que Biogen mène un nouvel essai clinique. Si le nouvel essai, appelé essai de phase 4, ne démontre pas l'efficacité du médicament, la FDA peut - mais n'est pas tenue de le faire - annuler son approbation." L'article cite le Dr Lon Schneider, directeur du California Alzheimer's Disease Center à l'Université de Californie du Sud, qui a participé à la conduite de l'un des essais sur l'aducanumab : "Il y a si peu de preuves d'efficacité. Je ne sais pas ce qui a attiré l'attention de la FDA ici." Pendant ce temps, FIERCE Biotech publie un article intitulé "FDA's 'Intellectually Insulting' Aducanumab Decision Opens Up a Regulatory Foothold for Leading Competitors". Et Endpoints News publie un article intitulé "A quel point la FDA s'est-elle trompée sur l'Aducanumab ?". Le monde a besoin de traitements efficaces contre cette maladie dévastatrice, il sera donc intéressant de voir comment se déroule l'essai de phase 4. Et les ramifications, si et quand il sera terminé.

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Les rats taupes nus sont-ils la fontaine de jouvence ? Drug Discovery News publie une histoire fascinante : "Dossier spécial : Des chercheurs rassemblent des animaux pour percer les secrets du cancer". L'article commence ainsi : "Les systèmes de modèles classiques tels que la culture cellulaire et les souris sont essentiels pour comprendre le cancer. Mais que pouvons-nous apprendre en examinant le fonctionnement du cancer dans d'autres modèles ? Des animaux comme les rats-taupes nus et les diables de Tasmanie offrent une nouvelle perspective sur le fonctionnement du cancer et la façon dont nous pouvons le traiter." Voici un extrait de l'article pour capter l'intérêt de ceux d'entre nous qui s'intéressent à la découverte de nouveaux agents pharmaceutiques : "Les rats-taupes nus vivent plus longtemps que tous les autres rongeurs. Ils peuvent vivre près de trente-cinq ans - une souris de la même taille n'en vit que quatre. Alors que les souris sont plus sensibles au cancer que les humains, les rats-taupes nus ont une incidence incroyablement faible de cancer, et ils ne connaissent pas du tout les maladies liées à l'âge." Trouvez un moyen de mettre ces avantages en bouteille et le monde se précipitera à la porte de votre laboratoire.

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"L'apprentissage automatique est en plein essor en médecine. Il est également confronté à une crise de crédibilité". C'est le titre intriguant d'un récent article de STAT News sur la nécessité de s'assurer que seules des informations de qualité sont introduites dans les systèmes d'apprentissage automatique. Cela semble assez logique, mais l'article fait état de plusieurs études, menées sous le couvert de l'apprentissage automatique, qui présentaient de graves lacunes en raison du vieux problème du "garbage in, garbage out". L'article se lit en partie comme suit : "Les chercheurs se sont précipités pour voir si l'intelligence artificielle pouvait percer les nombreux secrets de Covid-19 - et pour de bonnes raisons. Il y avait une pénurie de tests et de traitements pour un nombre de patients qui montait en flèche. ... Des centaines d'études ont afflué sur les serveurs de préimpression et dans les journaux médicaux, prétendant démontrer la capacité de l'IA à effectuer ces tâches avec une grande précision. Ce n'est que plusieurs mois plus tard qu'une équipe de recherche de l'université de Cambridge, en Angleterre, a commencé à examiner les modèles - plus de 400 au total - et est arrivée à une conclusion bien différente : Chacun d'entre eux présentait de graves lacunes (à leur avis). ... L'examen a révélé que les algorithmes étaient souvent formés sur de petits échantillons de données d'une seule origine, avec une diversité limitée ; certains réutilisaient même les mêmes données pour la formation et les tests, un péché capital qui peut conduire à des performances trompeuses et impressionnantes." C'est une bonne lecture, avec beaucoup de bonnes pratiques pour l'apprentissage automatique. L'IA et le ML auront certainement un impact croissant sur la recherche médicale. L'article souligne que ces outils doivent être utilisés correctement.

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Porter son cœur sur sa manche prend un nouveau sens avec le tissu numérique. Pharmaphorum publie un article intéressant intitulé "Digital Fabric Could be Used to Measure Health Data" (le tissu numérique pourrait être utilisé pour mesurer les données relatives à la santé) sur une équipe du MIT qui a publié un article sur le placement de minuscules dispositifs numériques dans un tissu pouvant être porté comme une chemise ou d'autres vêtements (et capable de résister à 10 passages au lavage). On peut lire dans l'article de Pharmaphorum: "Cela signifie que le tissu fabriqué à l'aide de ce matériau pourrait être déployé pour des applications de surveillance physiologique, d'interfaces homme-machine et d'apprentissage automatique sur le corps - autant de possibilités intrigantes pour les applications de santé numérique." Quelle est la taille des puces ? En fait, elles ne sont pas intégrées dans le tissu, mais dans le fil, qui est cousu dans le tissu à l'aide d'une aiguille. Gabriel Loke, doctorant au MIT et l'un des principaux auteurs de l'article, aurait déclaré : "Lorsque vous le mettez dans une chemise, vous ne le sentez pas du tout. Ce type de tissu pourrait fournir des données de source ouverte en quantité et en qualité pour extraire de nouveaux modèles corporels que nous ne connaissions pas auparavant."

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Biden veut un grand coup de pouce pour la recherche en santé. Applied Clinical Trials jette un coup d'œil à la "liste de souhaits" du président Biden concernant le budget, qui prévoit des augmentations pour la santé publique et la recherche. Bien sûr, tout cela doit passer par le Congrès, mais les chiffres sont encourageants. L'article note : "Alors que les National Institutes of Health (NIH) verraient leur financement augmenter de 22 % pour un budget de 50,5 milliards de dollars en 2022, 6,5 milliards de dollars de cette augmentation financeraient la nouvelle Advanced Research Projects Agency for Health (ARPA-H) au sein des NIH, une proposition brûlante qui a soulevé de nombreuses questions. Conçue comme un parallèle à la Defense Advanced Research Projects Agency (DARPA) du ministère de la défense, les parties prenantes débattent déjà de la question de savoir si l'ARPA-H doit résider au sein des NIH ou être indépendante, de la manière dont elle pourrait faire avancer les questions de recherche "transformationnelle" pour de multiples maladies, et de la manière dont ses projets impliqueraient la R&D du secteur privé et le transfert de technologie. Un examen de l'initiative ARPA-H par le Congressional Research Service résume ces questions et les options pour aller de l'avant. L'administration cherche également à obtenir un budget de 8,5 milliards de dollars pour les Centres de contrôle et de prévention des maladies (CDC), soit une augmentation notable de 1,5 milliard de dollars (en hausse de 21 %) du financement de cette agence habituellement négligée. Et la Biomedical Advanced Research and Development Authority gagnerait 227 millions de dollars sur un plan de dépenses de 823 millions de dollars pour constituer le stock national et aider à se préparer aux futures pandémies."

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Barry A. Bunin, PhD, est le fondateur et le PDG de Collaborative Drug Discovery, qui propose une approche moderne de l'informatique de recherche en matière de découverte de médicaments, à laquelle des milliers de chercheurs de premier plan font confiance dans le monde entier. CDD Vault® est une base de données biologique et chimique hébergée qui gère en toute sécurité vos données privées et externes.