La thalidomide : l'enfant-vedette de la reconversion des médicaments

Afin d'aiguiser l'appétit pour la conférence sur le repositionnement des médicaments qui se tiendra la semaine prochaine et pour le site CDD . Le panel présidé par les docteurs Christopher Lipinski, David Cavalla et Noel Southall sera diffusé en direct via GoToWebinar. Nous partageons avec vous nos réflexions sur la thalidomide, "l'enfant-vedette du repositionnement des médicaments".

Lathalidomide, tristement célèbre pour avoir donné naissance à des "bébés thalidomides" dans les années 1950 lorsqu'elle était utilisée contre les nausées matinales, est aujourd'hui largement utilisée contre la lèpre et le myélome multiple. Rien que sur CDD Public - et, bien sûr, il y a des ordres de grandeur plus importants de données dans les coffres privés et collaboratifs, la thalidomide apparaît dans 10 ensembles de données publiques aujourd'hui !

La thalidomide est un médicament qui va bientôt rapporter un milliard de dollars à Celegene et constitue un bel exemple de collaboration entre plusieurs chercheurs. La découverte initiale de Gilla Kaplan et son intérêt pour la thalidomide concernaient la tuberculose et le sida, comme le décrit son site web :

"Le Dr Kaplan et son équipe ont montré que le traitement à la thalidomide modifie la production de TNF-Alpha et d'IL-12 et peut améliorer l'issue chez les humains atteints de lèpre lépreuse, de tuberculose ou d'infection par le VIH, dans des modèles animaux de tuberculose inhalée (chez les souris) et de méningite tuberculeuse (chez les lapins), et in vitro dans desmonocytes humains infectés par M. tuberculosis. Le Dr Kaplan et son équipe ont depuis mis au point deux classes de nouveaux analogues synthétiques de la thalidomide qui réduisent la production de TNF-Alpha 50 000 fois plus que le médicament parent, la thalidomide, et avec moins d'effets secondaires délétères. Le co-traitement avec ces analogues, en association avec des antibiotiques, est nettement plus efficace pour réduire la production de TNF-Alpha et améliorer la survie des lapins atteints de méningite tuberculeuse expérimentale que le traitement antibiotique seul."

Pour passer des aspects commerciaux à un récit plus personnel, nous partageons cette histoire de John Sanguinetti sur ce que c'est que de vivre avec un myélome multiple grâce à la thalidomide et à d'autres médicaments. C'est l'histoire intéressante d'un entrepreneur respecté qui a contribué à faire évoluer la façon dont les puces informatiques sont conçues aujourd'hui. John a subi avec succès une greffe de moelle osseuse il y a plusieurs années et il est toujours en pleine forme aujourd'hui. Le récit de la vie de John ( ironiquement, l'événement était une collecte de fonds pour soutenir la R&D collaborative sur le myélome multiple) nous rappelle l'impact personnel de la recherche sur les médicaments :

Je serai présent à l'événement et cela risque d'être un peu gênant car j'ai l'air plutôt en bonne santé. J'ai peur de ne pas avoir l'air d'un très bon enfant-vedette pour la recherche sur le cancer. Les gens qui me connaissent ne remarqueront qu'une différence : mes cheveux sont maintenant bouclés. Ils ont repoussé de cette façon après la greffe. Sinon, j'ai l'air parfaitement normal.

De nombreux nouveaux traitements médicamenteux font actuellement l'objet de recherches pour le myélome multiple, notamment des cocktails de médicaments comprenant de la thalidomide et de la dexaméthasone au lieu d'une chimiothérapie. Ils sont efficaces, mais ont une durée d'efficacité limitée. Ils ont leur lot d'effets secondaires, mais ils ont moins d'effets secondaires globaux que les médicaments de chimiothérapie.

Il existe également d'autres médicaments, dont le Velcade, un inhibiteur du protéazome auquel environ 75 % des patients répondent. Aucun de ces médicaments ne reste efficace pendant longtemps, mais tant qu'ils le sont, les résultats sont encourageants. Je suis convaincu que ces nouveaux types de médicaments représentent l'avenir du traitement du cancer.

Ma femme et ma fille m'ont beaucoup soutenu dans tout cela. Le fait que ma femme soit médecin a été un énorme avantage pour moi. Je me tourne vers elle pour obtenir des conseils et des informations, et sa capacité à naviguer dans le système de soins de santé a certainement été un avantage pour moi. Cela n'a pas été facile pour elle, cependant, car elle connaît toutes les mauvaises choses qui peuvent arriver et a tendance à supposer qu'elles arriveront toutes. Je fais simplement confiance à la recherche et j'espère que je serai l'une de celles qui survivront à la courbe de distribution.

J'ai été aussi chanceux qu'on puisse l'être avec ma famille dans tous les aspects de ma vie.

Voici une brève mise à jour par courriel que John nous a gentiment envoyée après avoir entendu parler de ce blog et de ce panel :

J'ai pris de la thalidomide avant la transplantation au lieu de la chimio plus standard (à l'époque) (vincristine et adriomycine), et j'ai pris de la thalidomide pendant un an après comme entretien. Je prends maintenant du Revlimid depuis 2 ans et demi et mon état est actuellement stable. Le Revlimid est l'un des dérivés de la thalidomide que vous avez mentionnés. Il est devenu le traitement de choix pour le myélome multiple. J'espère que votre panel se passera bien.

- John

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Ce blog est rédigé par des membres de la communauté CDD Vault . CDD Vault est une plateforme informatique hébergée de découverte de médicaments qui gère en toute sécurité les données biologiques et chimiques privées et externes. Elle offre des fonctionnalités de base, notamment l'enregistrement des produits chimiques, la relation structure-activité, l'inventaire des produits chimiques et les carnets de notes électroniques.l'inventaire chimique et le carnet de laboratoire électronique.

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