Barry Bunin的药物发现行业综述 - 2021年6月9日

"尽管对阿尔茨海默氏症药物是否有效存在着激烈的争论，但FDA还是批准了该药物。"这是《纽约时报》关于FDA加速批准百健公司的药物阿杜卡单抗的报道的标题，该药物将以Aduhelm为品牌名称。纽约时报 》指出，"患者权益团体曾为获得批准进行了大力的游说"。这篇文章的部分内容是"认识到该药物的临床试验提供了不完整的证据来证明其有效性，联邦药品管理局批准该药物的使用，但要求百健公司进行新的临床试验。如果新的试验（称为第四阶段试验）未能显示该药物有效，联邦药品管理局可以--但不需要--撤销其批准。"文章引用了南加州大学加州阿尔茨海默病中心主任Lon Schneider博士的话，他帮助进行了其中一项阿杜卡努单抗试验，他说："有效的证据太少。我不知道F.D.A.在这里看中了什么。"同时，FIERCE生物技术公司发表了一篇文章，标题为 "FDA的'智力侮辱'Aducanumab决定为领先的竞争者打开了一个监管立足点"。Endpoints News刊登了一篇题为 "FDA对Aducanumab的误导到底有多可悲？世界需要针对这种破坏性疾病的有效治疗方法，因此观察第四阶段试验的进展将是非常有趣的。如果它完成了，会产生什么影响。

* * *

裸鼹鼠是青春之泉吗？ 药物发现新闻》刊登了一个迷人的故事。"焦点专题。研究人员收集动物以揭开癌症的秘密"。文章开头说。"经典的模型系统，如细胞培养和小鼠，是了解癌症的关键。但是，通过研究癌症在其他模型中是如何运作的，我们能学到什么？像裸鼹鼠和塔斯马尼亚魔鬼这样的动物为我们提供了一个关于癌症如何运作以及我们如何治疗癌症的新视角。下面是故事中的一些内容，以吸引我们这些对发现新的药物制剂感兴趣的人的兴趣。"裸鼹鼠的寿命比其他啮齿动物都长。它们可以活近35年--同样大小的老鼠只能活4年。虽然小鼠比人类更容易患癌症，但裸鼹鼠的癌症发病率却低得惊人，而且它们根本不会出现与年龄有关的疾病。"找到一种方法将这些好处装入瓶中，世界将竞相来到你的实验室门口。

* * *

"机器学习在医学领域蓬勃发展。它也面临着信誉危机"。这 是STAT News最近一篇关于需要确保只有高质量的信息被输入机器学习系统的文章的引人入胜的标题。听起来很有道理，但文章指出，在机器学习的名义下进行的几项研究，由于 "垃圾进，垃圾出 "的老问题，有严重的缺陷。这篇文章的部分内容是这样写的。"研究人员急切地想知道人工智能是否能解开Covid-19的许多秘密，而且有充分的理由。对于数量激增的病人来说，测试和治疗方法都是短缺的。......数以百计的研究涌入预印本服务器和医学期刊，声称要证明人工智能有能力高度准确地执行这些任务。直到几个月后，英国剑桥大学的一个研究小组开始检查这些模型--总共有400多个，并得出了一个非常不同的结论。每一个都有致命的缺陷（在他们看来）。......审查发现，这些算法往往是在小型的、单一来源的数据样本上训练的，多样性有限；有些甚至重复使用相同的数据进行训练和测试，这是一个大忌，会导致误导性的令人印象深刻的性能。"这是一本好书，有很多机器学习的最佳实践。AI和ML肯定会对医学研究产生越来越大的影响。文章强调，这些工具必须被正确利用。

* * *

将你的心戴在袖子上的数字织物有了新的意义。Pharmaphorum刊登了一篇有趣的文章"数字织物可用于测量健康数据"，讲述了麻省理工学院的一个团队发表了一篇关于将微小的数字设备置于织物中的论文，这种织物可以作为衬衫或其他衣物穿戴（并且能够承受多达10次的洗涤）。Pharmaphorum的文章中写道。"这意味着使用这种材料制成的织物可以部署在生理监测、人机界面和身体上的机器学习等方面的应用，所有这些都为数字健康应用带来了耐人寻味的可能性。"这些芯片有多小？它们实际上不是嵌入到布中，而是嵌入到线中，用针缝在布上。该论文的主要作者之一，麻省理工学院PhD 学生Gabriel Loke被引述说，他说。"当你把它放进衬衫时，你根本感觉不到它。这种类型的织物可以提供数量和质量的开源数据，以提取出我们以前不知道的新的身体模式"。

* * *

拜登要求大力促进健康研究。应用临床试验》杂志刊登了拜登总统的预算 "愿望清单"，支持增加公共卫生和研究经费。当然，这一切都必须通过国会，但这些数字是令人鼓舞的。文章指出。"虽然美国国家卫生研究院（NIH）将在2022年505亿美元的预算中看到22%的大幅增长，但其中65亿美元将用于资助NIH内部新的高级卫生研究项目局（ARPA-H），这是一个引起许多问题的热门提案。作为与国防部国防高级研究计划局（DARPA）平行的设计，利益相关者已经在争论ARPA-H是否应该设在NIH内部或独立，它如何能够推动多种疾病的 "转型 "研究问题，以及其项目如何涉及私营部门的研发和技术转让。国会研究服务部对ARPA-H倡议的审查总结了这些问题和前进的选择。政府还为疾病控制和预防中心（CDC）寻求85亿美元的预算，这个通常被忽视的机构的资金明显增加了15亿美元（增长21%）。而生物医学高级研究和发展局将获得2.27亿美元，用于8.23亿美元的支出计划，以建立国家储备并帮助为未来的大流行病做准备"。

=

Barry A. Bunin,PhD ，是合作药物发现公司的创始人和首席执行官，该公司提供了一种现代的药物发现研究信息学方法，在全球范围内受到成千上万的领先研究人员的信任。CDD Vault^®是一个托管的生物和化学数据库，可以安全地管理您的私人和外部数据。