沙利度胺：药物再利用的典范之作

为了吊起下周药物再利用会议的胃口，CDD ，通过GoToWebinar直播的小组讨论，我们与Christopher Lipinski、David Cavalla和Noel Southall博士分享关于Thalidomide--"药物再利用的海报孩子 "的想法。

沙利度胺在20世纪50年代因产生所谓的 "沙利度胺婴儿 "而臭名昭著，当时用于治疗晨吐，今天则广泛用于麻风病和多发性骨髓瘤。 仅仅在CDD 公开网站上--当然，在私人和合作库中还有更多数量级的数据，沙利度胺今天出现在10个公共数据集中。

沙利度胺接近Celegene的10亿美元药物，为多个研究人员的合作见解提供了一个很好的例子。 吉拉-卡普兰最初对沙利度胺的发现和兴趣是用于治疗结核病和艾滋病，正如她的网站上所描述的那样。

"Kaplan博士和她的团队已经证明，沙利度胺治疗可以改变TNF-Alpha和IL-12的产生，并且可以改善麻风病、结核病或HIV感染的人类、吸入性结核病(小鼠)和结核性脑膜炎(兔子)的动物模型以及体外 M.结核病感染的人类单核细胞的结果。Kaplan博士和她的团队后来开发了两类沙利度胺的新型合成类似物，它们比母药沙利度胺减少TNF-Alpha的产生5万倍，而且有害的副作用更少。这些类似物与抗生素联合治疗，在减少TNF-Alpha的产生和提高实验性结核性脑膜炎兔的存活率方面，显著高于单独使用抗生素治疗。"

为了从商业方面转移到更个人化的描述，我们将分享John Sanguinetti的这个故事，讲述由于沙利度胺和其他药物而患上多发性骨髓瘤的情况。 它提供了一个有趣的故事，来自一位受人尊敬的企业家，他帮助进化了今天计算机芯片的设计方式。 约翰多年前成功地进行了骨髓移植，今天他仍然坚强地活着。 下面摘录了John在这里的人生故事，很好地提醒了药物发现研究对个人的影响（具有讽刺意味的是，这次活动是支持多发性骨髓瘤合作研发的募捐活动）。

我会参加活动，可能会有点尴尬，因为我看起来很健康。我怕我看起来不像一个很好的癌症研究的海报孩子。认识我的人只会注意到我的不同之处，那就是我的头发现在是卷曲的。移植后，它又长成了那样。除此之外，我看起来非常正常。

现在有很多新的药物治疗方法正在研究中，治疗多发性骨髓瘤，包括用沙利度胺和地塞米松代替化疗的药物鸡尾酒。它们是有效的，但有效时间有限。它们有一定的副作用，但与化疗药物相比，它们的全局性副作用较少。

还有其他药物，包括Velcade，一种蛋白酶体抑制剂，约75%的患者对其有反应。这些药物都不能长期保持有效，但虽然它们是有效的，但结果是令人鼓舞的。我相信这些新型药物是癌症治疗的未来。

我的妻子和女儿一直非常支持这一切。我的妻子是一名医生，这对我来说是一个巨大的好处，我向她寻求建议和信息，而她驾驭医疗保健系统的能力对我来说无疑是一个好处。我向她寻求建议和信息，而她驾驭医疗保健系统的能力对我来说无疑是一个好处。但对她来说并不容易，因为她知道所有可能发生的坏事，而且有一种倾向，认为它们都会发生。我只是相信研究，希望自己能成为那些比分布曲线长寿的人之一。

我和我的家人在生活的各个方面都很幸运。

以下是John在听到这个博客和小组讨论后，给我们发来的快速邮件更新。

我在移植前服用了沙利度胺而不是更标准的（当时）化疗（长春新碱和阿霉素），之后服用沙利度胺一年作为维持。现在我已经吃了2年半的Revlimid，目前病情稳定。Revlimid是你提到的沙利度胺的衍生物之一。它已经成为多发性骨髓瘤的首选治疗方法。希望你的专家组顺利。

- 约翰

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本博客由CDD Vault 社区成员撰写。CDD Vault 是一个托管的药物发现信息学平台，可以安全地管理私人和外部生物和化学数据。它提供的核心功能包括化学注册、结构活性关系它提供的核心功能包括化学品注册、结构活性关系、化学品库存和电子实验室笔记本功能

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